Испытание лекарственных средств обычно проходит через три последовательные фазы [21]. В фазу I устанавливается диапазон доз, которые легко переносятся больными и безопасны (по крайней мере в отношении частых и тяжелых побочных реакций). В исследования фазы I включается очень малое число пациентов (около 10), контрольная группа отсутствует. Фаза II обеспечивает предварительную информацию об идеальной эффективности препарата и о соотношении между дозой и эффективностью. В исследуемые группы включается небольшое число пациентов, чтобы выявить только самые значительные эффекты; испытание может проводиться слепым методом и иметь контрольную группу. Фаза III окончательно выясняет идеальную эффективность и обычные побочные реакции; в испытание включается достаточное число пациентов (от десятков до тысяч), чтобы обнаружить клинически важные эффекты лечения; результаты обычно публикуются в медицинских журналах и используются регулирующими инстанциями при лицензировании лекарственных средств.

Испытания фазы III недостаточно масштабны, чтобы обнаружить различия в частоте (и даже существовании) необычных побочных реакций. (См. обсуждение статистической чувствительности в главе 9.) Для этого необходимо проследить очень большое число пациентов уже после появления препарата в продаже - процесс, называемый постмаркетинговым исследованием, или испытанием фазы IV.